La revolución de la edición génica: avances, dilemas y oportunidades en la era CRISPR

La edición génica ha dejado de ser una promesa futurista para convertirse en una realidad tangible.

Portada del episodio 11 de PÍLDORAS de BIOTECH

De CRISPR a la edición de bases: qué es y por qué importa

La edición génica permite modificar el ADN para corregir errores o introducir mejoras. CRISPR-Cas9 actúa como unas tijeras moleculares que cortan el ADN en un punto específico. La célula repara la rotura y, si se le guía con una plantilla, se puede reemplazar una secuencia dañada. Aunque revolucionario, este sistema no es perfecto: puede provocar errores imprevisibles...

Para resolverlo, se desarrolló el base editing. En lugar de cortar, cambiar una única letra del ADN directamente, como si fuera un lápiz molecular. Esta técnica, más precisa y con menos riesgos, es ideal para mutaciones puntuales.

Beam Therapeutics y los primeros éxitos del base editing

Beam ha desarrollado BEAM-101, una terapia para la anemia falciforme. Extraen células madre del paciente, las editan para reactivar la hemoglobina fetal (que no causa la enfermedad) y las reintroducen. En su primer ensayo clínico, los niveles de hemoglobina fetal superaron el 60%, logrando resultados impresionantes. Un paciente falleció, pero por complicaciones de la quimioterapia previa, no por la edición.

Además, Beam trabaja en ESCAPE, una alternativa sin quimioterapia que podría ampliar el acceso y reducir riesgos.

Casgevy: la pionera de CRISPR aprobada

Desarrollada por CRISPR Therapeutics y Vertex, Casgevy fue la primera terapia aprobada basada en CRISPR. Edita otro punto del mismo circuito genético (el gen BCL11A) para aumentar la hemoglobina fetal. Sus resultados también son excelentes, aunque con niveles algo más bajos (~40%).

La principal diferencia con BEAM-101 está en la técnica: CRISPR corta el ADN; base editing lo reescribe. Beam podría ofrecer más precisión y menos efectos fuera de objetivo, pero necesita más tiempo de validación.

Con todo, está encontrando dificultades comerciales en su aplicación clínica a escala, por su elevada complejidad.

Dilemas éticos: bebés CRISPR y edición germinal

El caso de He Jiankui (científico que fue encarcelado en China en 2018), quién editó embriones humanos para hacerlos resistentes al VIH, abrió un debate global. Su trabajo fue condenado como prematuro y poco ético. Hoy existe consenso internacional: no se debe aplicar la edición germinal hasta que sea segura y aceptada socialmente.

Mientras tanto, la edición somática (no heredable) sigue avanzando. Pero incluso aquí surgen dilemas: ¿quién tendrá acceso a estos tratamientos? ¿Podrían usarse para "mejorar" humanos sanos? La ciencia aún no lo permite, pero es clave anticipar y debatir estas cuestiones.

Ciencia real vs titulares virales: xenotrasplantes y desextinción

Xenotrasplantes: gracias a la edición genética, se han logrado los primeros trasplantes temporales de órganos de cerdo en humanos. Aunque aún experimentales, muestran potencial real. El reto sigue siendo evitar el rechazo inmunológico y garantizar seguridad a largo plazo.

Desextinción genética: empresas como Colossal dicen haber "revivido" especies extinguidas como el lobo huargo. En realidad, se trata de lobos grises modificados con algunos genes antiguos. Es un logro técnico interesante, pero no una resurrección auténtica. Más allá del espectáculo, puede haber aplicaciones útiles en conservación.

Oportunidades profesionales y de negocio en la era CRISPR

La edición génica está generando una nueva ola de empleo cualificado.

La demanda de researchers en gene editing, así como científicos especialistas en vectores virales.

Escucha el episodio de PÍLDORAS de BIOTECH aquí.